继7月下旬一名6岁女童在接受“全球首例脑部基因编辑”治疗后死亡的事件被曝光后，8月5日，一家总部位于上海的基因疗法企业辉大基因披露情况说明称，2025年8月，在一项针对杜氏肌营养不良症（DMD）的首次人体临床试验中，一名高剂量组受试者在接受HG302给药后不幸离世，该受试者的死亡原因为“在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）”。
8月6日，《每日经济新闻》记者多次致电辉大基因创始人施霖宇、杨辉，但电话始终未能拨通。此外，记者也向辉大基因公开邮箱发送了采访函，截至发稿，未获回复。
短短半个月内，两起发生在2025年的儿童死亡事件相继公之于众，均指向了在研究者发起的临床试验（IIT）中，为追求“全球首创”而可能存在的冒进风险。
日前，多位业内专家在接受《每日经济新闻》记者采访时表示，这两起不幸事件暴露出国内部分IIT试验存在推进过快、风险认识不足、合规性不足等问题。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸指出，此类事件不仅为患者家庭带来无法挽回的伤痛，也可能让海外市场对中国生物医药IIT临床研究的规范性与数据可靠性产生质疑，进而对未来的跨境投融资、合作造成负面影响。
2026年8月5日，辉大基因就HG302-01研究中发生的一例死亡严重不良事件发布最新情况。
辉大基因方面透露，2025年8月，一名高剂量组受试者在接受HG302给药后不幸离世。鉴于此严重临床事件，辉大开展了全面的临床与科学调查，包括实验室检测、免疫学分析、病理学分析及尸检分析，进行事实和因果关系的审慎核实和评估。
根据现有临床与科学证据，该受试者在接受高剂量腺相关病毒载体全身给药后，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征。辉大基因称，本次调查的完整结果已于2026年1月递交同行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。
此外，辉大基因方面还透露，该受试者为HG302-01既定方案下最后一例入组受试者。其余三名受试者未出现类似的严重临床综合征，目前仍按研究方案接受长期随访。
《每日经济新闻》记者了解到，HG302-01是一项研究者发起的首次人体临床试验，旨在评估用于杜氏肌营养不良症的在研基因编辑疗法HG302。
据媒体报道，辉大基因前CEO陆英明曾在2025年5月的一次行业会议上透露，首位接受低剂量治疗的男孩体内仅检测到微量目标蛋白，公司后续将给药剂量升级至每公斤体重约100万亿个病毒颗粒。这一剂量水平在业内被认为是可能引发严重副作用的高风险剂量。陆英明在后续采访中承认，这样的剂量已知可能有严重副作用。他在推动公司完整公开事故详情未果后，于去年从辉大基因离职。辉大基因另一位美国高管，时任首席技术官的TJ Cradick也称其在公司决定使用高剂量之前就已离职。
值得注意的是，这起发生在一年多前的事件，直至曝光后才被广泛关注。该案例反映出国内部分临床研究，尤其是IIT，在透明度方面仍然有所欠缺。肖啸指出，“发生致命性不良反应后，研究团队不仅有必要向监管机构及时报告，也有必要向患者群体和社会公众披露基本情况。公开不是为了否定创新，而是为了给后续临床研究提供经验教训，避免其他团队重蹈覆辙。”
曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚向《每日经济新闻》记者强调，合规是整个行业的共识，这也是对研究开发者自身的最大保护。“临床试验，特别是探索性研究都应该极其谨慎，毕竟是在人体上做实验，而实验对象又是非常脆弱的患者。”
肖啸认为，基因治疗所导致的严重免疫反应，并非完全没有预警和干预手段。如果相关研究者认真总结国内外基因治疗研究的经验，并关注该领域曾经发生的致命性不良反应，理论上应当能够更早识别相关风险，进而大大降低患者的死亡风险。
肖啸进一步指出，近来曝光的两起基因编辑试验死亡事件，都发生在IIT试验中，而经过国家药监局批准的同类临床试验，都没有发生致命性副作用，这暴露了国内部分通过IIT开展的基因治疗研究，为追求“全球首创”可能存在推进过快、风险认识不充分等问题。“对于创新药企业而言，研发速度当然非常重要，推进得更快不仅可以节省时间，还有机会实现‘全球首创’。但越是追求速度，越要充分评估风险，不能忽视临床安全和合规要求。”
业内有观点认为，IIT试验暴露出的一些问题，正在对中国生物医药产业的国际声誉构成潜在威胁。近年来，中国IIT产出的临床数据一度备受海外大型药企和投资机构的关注，也促成了很多非常成功的合作及投资案例。但肖啸担忧，这些负面事件发生后，跨国药企和海外投资者可能会更加谨慎地审视中国基因治疗IIT临床试验的合规性及数据质量，这可能会对未来的跨境投融资与合作产生不利影响。
事实上，监管层面已注意到IIT试验中存在的风险。2025年10月，国务院公布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），并于2026年5月1日起施行。《条例》对医院研究者及医院与企业合作发起的临床研究提出了更加严格的监管要求。肖啸认为，此次两起死亡事件均发生在《条例》出台之前。《条例》的实施，有望进一步规范并促进国内前沿领域的临床研究。
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